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Google esce allo scoperto – Guiderà il sindacato Spotlight per sostenere una biotecnologia emergente volta a “democratizzare” l’editing genetico

CRISPR aveva appena iniziato a scuotere le fondamenta stesse dello sviluppo di farmaci prima che i suoi limiti iniziassero a profilarsi. L’editing genetico potrebbe cambiare il mondo, se solo si potessero aggirare gli ostacoli che minacciano di far inciampare il programma, soprattutto quelli di carattere etico.

Quindi è naturale vedere CRISPR 2.0 prendere forma prima che i pionieri possano ottenere le terapie principali attraverso lo sviluppo. E chi meglio del braccio di rischio GV di Google per prendere il posto di guida in un piccolo sindacato che sostiene alcuni scienziati per ottenere una svolta unica su una soluzione?

Blake Byers, socio accomandatario di GV, ha parlato di questo, unendosi ad alcuni investitori individuali che rimangono in disparte. Erano tutti attratti dall’idea che il piccolo team di Spotlight Therapeutics potrebbe aggirare i problemi di consegna incorporati in ogni programma di modifica del gene utilizzando ribonucleoproteine CRISPR programmabili destinate in vivo alla consegna delle cellule-bersaglio.

Blake Byers, socio accomandatario di GV e Mary Haak-Frendscho


E ora il team di Spotlight sta saltando sotto i riflettori del settore con un lancio di 30 milioni di dollari per perseguire programmi di punta in emoglobinopatie e immuno-oncologia.

In questo momento, nonostante tutte le promesse di CRISPR, i pionieri non sono in grado di affrontare specifici tipi di cellule in vivo, afferma il CEO Mary Haak-Frendscho. Questo nuovo approccio offre l’opportunità “di aprirsi davvero, democratizzare l’editing genetico“.

La tecnologia utilizzata oggi dipende molto dall’utilizzo di un AAV o LNP per esprimere l’editor nella cella di destinazione, afferma Byers. Quelli che hanno un migliore assorbimento nelle cellule del fegato, quindi è da lì che hanno iniziato i primi giocatori. Ci sono però preoccupazioni persistenti sulla sicurezza e l’efficacia.
Spotlight, dice, sta adottando un approccio diverso, completamente non virale. E inizia con una domanda.

“Perché non leghiamo l’editor RNP (ribonucleoproteina) ad altre cose?” chiede Byers. “Potrebbero essere altre proteine, diciamo un anticorpo. Prendi gli anticorpi contro un bersaglio sulla superficie cellulare, viene interiorizzato a una certa velocità, poi fa l’autostop nella cellula e da lì modifica il sito bersaglio nel genoma “.

“Ci sono molte cose a cui puoi agganciare i tuoi editor genetici”, afferma Byers. L’obiettivo è esplorare lo spazio, cercando da 5 a 10 prodotti di portafoglio legati a diverse molecole di autostoppisti che puoi utilizzare per ottenere il tuo editor preferito nel tipo esatto di cella che desideri, con elevata specificità e basso costo delle merci.

Nel processo, devi sfuggire alla distruzione da parte del lisosoma e passare al nucleosoma per eseguire l’editing, quindi c’è un sacco di debug lungo la strada per farlo funzionare correttamente.
Gran parte dell’ispirazione per questo lavoro è venuta da 3 scienziati chiave che stanno forniranno consulenza all’avvio.

Alex Marson e Patrick Hsu ci hanno pensato molto. Marson è alla UC San Francisco e Hsu è ora vicino alla UC Berkeley. Jacob Corn dell’ETH di Zurigo completa la formazione dei fondatori scientifici con curriculum prestigiosi.

I soldi “ci portano al 2022”, afferma il CEO. A quel punto si aspettano di avere il loro primo candidato allo sviluppo, entro un anno, per una o entrambe le indicazioni scelte.

E poi possono pensare di iniziare la loro rivoluzione nell’editing genetico.

FONTE: Endpoints news



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